Disease Steps for multippel sklerose

Klinisk bakgrunn

Expanded Disability Status Scale (EDSS) er gullstandarden for funksjonsvurdering i MS-behandlingen, men den er tidkrevende, krever nevrologisk spesialkompetanse og har både variabilitet mellom bedømmere og en bimodal poengfordeling som gjør mellomkategoriene tynne [1]. Disease Steps ble utviklet for å tilby et enkelt og reproduserbart alternativ som også kan brukes av nevrologer uten MS-subspesialisering, og som egner seg for longitudinell oppfølging [1, 2]. Verktøyet bygger på den kliniske observasjonen at gangfunksjonen er den dominerende og mest lettmålelige dimensjonen av MS-relatert funksjonsnedsettelse, og trinninndelingen gjenspeiler derfor primært gangrelatert funksjon [1, 3].

Beregning av Disease Steps

Disease Steps er en enkelt vurdering gjort av kliniker (eller rapportert av pasienten) på en ordinalskala fra 0 til 6, der hvert trinn er definert av et konkret nivå av gangfunksjon:

Det finnes ikke noe matematisk beregningstrinn; skåren er det vurderte nivået i seg selv. En kategori for tilfeller som ikke kan klassifiseres (U) er beskrevet i originalpublikasjonen, men brukes ikke i kalkulatoren [1].

Utledningskohorten besto av 1 323 pasienter ved Brigham and Women's Hospital i Boston, i alt 2 755 vurderinger, klassifisert med både Disease Steps og EDSS [1]. Pasientene fordelte seg jevnt over Disease Steps-trinnene, i motsetning til EDSS, som viste en bimodal fordeling med overrepresentasjon i begge ender og en tynn mellomsone [1]. Den longitudinelle valideringen omfattet 804 pasienter over fire år og viste at de to skalaene oppførte seg likt over tid, med kortere tid på hvert trinn hos pasienter med lettere funksjonsnedsettelse og relapserende sykdom [2].

Tolkning i praksis

Disease Steps er først og fremst et verktøy for oppfølging over tid hos en kjent pasient, ikke en fullstendig nevrologisk funksjonsvurdering. Den praktiske verdien ligger i at den kan gjøres raskt, også per telefon eller ved egenrapportering med den pasientadministrerte versjonen PDDS [3].

Vanlige feilkilder

Trinnet skal gjenspeile pasientens vanlige funksjon de siste ukene, ikke en enkelt god eller dårlig dag. MS-relatert utmattelse og varmeintoleranse gjør gangfunksjonen svingende. Skillet mellom trinn 3 og 4 avhenger av om støtten brukes periodevis eller ved all gange utenfor hjemmet, og dette må etterspørres konkret; et hjelpemiddel pasienten har fått, men ikke bruker, skal ikke skåres som nødvendig. Gangfunksjonen kan dessuten være begrenset av artrose, overvekt eller hjerte- og lungesykdom, og trinnet gjenspeiler da ikke MS-sykdommen alene.

Validering og ytelse

I utledningskohorten var korrelasjonen mellom Disease Steps og EDSS svært sterk (Spearman $\rho$ = 0,958), og samsvaret mellom bedømmere var utmerket ($\kappa$ = 0,80) hos 60 pasienter vurdert av to nevrologer, sammenlignet med $\kappa$ = 0,54 for EDSS [1]. Den longitudinelle oppfølgingen over fire år bekreftet en sterk korrelasjon ($\rho$ = 0,944) og viste at endringer over tid i de to skalaene korrelerte moderat til sterkt opptil tre år ($\rho$ = 0,545 til 0,635) [2].

Den pasientadministrerte versjonen PDDS, som har ni ordinale trinn (0 til 8) og brukes i NARCOMS-registeret, ble validert av Learmonth m.fl. i en kohort på 96 pasienter (medianalder 53,5 år, 80 prosent kvinner, 82 prosent med relapserende remitterende MS) [3]. Korrelasjonen mellom PDDS og EDSS var $\rho$ = 0,783, og PDDS korrelerte sterkt med gangprestasjon som seksminutters gangtest ($\rho$ = 0,704), MS Walking Scale-12 ($\rho$ = 0,801) og akselerometri ($\rho$ = -0,740) [3].

En tverrkulturell arabisk oversettelse av PDDS hos 79 pasienter (median EDSS 2,5) ga $\rho$ = 0,69, med en klar forskjell mellom pasienter med EDSS over 4,0 ($\rho$ = 0,75) og de med lavere EDSS ($\rho$ = 0,48) [5]. En validering hos eldre voksne med MS (N=87, gjennomsnittsalder 64,7 år) viste sterke sammenhenger med T25FW ($\rho$ = 0,664) og livsromsmobilitet ($\rho$ = -0,586), men ingen signifikant sammenheng med kognisjon eller lesjonsvolum i hvit substans [4].

Den kritiske observasjonsstudien ble utført av Foong m.fl., som studerte 904 pasienter med relapserende remitterende MS og EDSS under 4,0 [6]. I denne store kohorten med lett til moderat funksjonsnedsettelse var korrelasjonen mellom PDDS og EDSS bare $\rho$ = 0,45. PDDS hadde sterkere sammenheng med pasientrapporterte utfall (PHQ-9, MusiQoL), men svakere sammenheng med vurderinger av funksjonssystemene, alder og sykdomsvarighet [6]. Det var ikke samsvar mellom PDDS og EDSS når det gjaldt bekreftet progresjon (vektet $\kappa$ = 0,09), og forfatterne konkluderer med at PDDS ikke kan erstatte EDSS, særlig ikke ved lettere funksjonsnedsettelse [6].

Begrensninger

Verktøyet er i første rekke et gangbasert mål og gjenspeiler derfor ikke fullt ut MS-relatert funksjonsnedsettelse i domener som kognisjon, syn, sensibilitet samt tarm- og blæreforstyrrelser [5, 6]. Blæreforstyrrelse kan foreligge hos opptil 40 prosent av pasienter med PDDS-skår 0 og blir der underrapportert [6]. Ved lett til moderat funksjonsnedsettelse (EDSS under 4,0) faller korrelasjonen med EDSS markert, og Disease Steps eller PDDS bør ikke brukes som erstatning for EDSS i kliniske studier eller ved behandlingsbeslutninger som krever fingradert funksjonsvurdering [6].

En kategori for tilfeller som ikke kan klassifiseres (U) finnes i originalversjonen [1], men er utelatt i kalkulatoren. Hos en pasient med uklart funksjonsnivå bør det gjøres en fullstendig nevrologisk undersøkelse.

PDDS har ni trinn (0 til 8) og er ikke direkte ekvivalent med de sju trinnene i Disease Steps (0 til 6); konverteringstabeller finnes, men de er ikke isomorfe [3, 5]. Resultater fra en egenrapportert PDDS bør tolkes med forsiktighet hos pasienter med kognitiv svikt eller begrenset sykdomsinnsikt, siden validiteten av egenvurdering forutsetter at pasienten klarer å kjenne seg igjen i beskrivelsene.

Kilder

1. Hohol MJ, Orav EJ, Weiner HL. Disease steps in multiple sclerosis: a simple approach to evaluate disease progression. Neurology 1995. PMID: 7854521
2. Hohol MJ, Orav EJ, Weiner HL. Disease steps in multiple sclerosis: a longitudinal study comparing disease steps and EDSS to evaluate disease progression. Mult Scler 1999. PMID: 10516779
3. Learmonth YC, Motl RW, Sandroff BM, m.fl. Validation of patient determined disease steps (PDDS) scale scores in persons with multiple sclerosis. BMC Neurol 2013. PMID: 23617555
4. Leavenworth RC, Wagshul ME, Motl RW, m.fl. Validation of the Patient-Determined Disease Steps in ambulatory older adults with multiple sclerosis. Mult Scler Relat Disord 2025. PMID: 40117985
5. Aljarallah S, Alkhathlan H, Almushawah A, m.fl. Performance of an Arabic translation of the patient determined disease steps (PDDS) scale in Saudi patients with multiple sclerosis. Medicine (Baltimore) 2023. PMID: 37932990
6. Foong YC, Merlo D, Gresle M, m.fl. The Patient-Determined Disease Steps scale is not interchangeable with the Expanded Disease Status Scale in mild to moderate multiple sclerosis. Eur J Neurol 2024. PMID: 37584176