Pediatric Crohn's Disease Activity Index (PCDAI)

Klinisk bakgrunn

Pediatric Crohn's Disease Activity Index (PCDAI) dekker et spesifikt behov: å kvantifisere sykdomsaktivitet hos barn og ungdom med Crohns sykdom på en standardisert måte, i stedet for å basere seg på en ustrukturert klinisk vurdering. Instrumentet ble utviklet tidlig på 1990-tallet for å muliggjøre pasientstratifisering i multisenterstudier og for å gi et numerisk mål på behandlingsrespons over tid [1]. Beslutningen instrumentet støtter, er først og fremst gradering av aktivitet og vurdering av endring over tid, ikke diagnostikk.

Beregning av PCDAI

PCDAI er en vektet sum av elleve poster som dekker symptomer, status, vekst og laboratorieverdier:

$$\text{PCDAI} = \sum_{i=1}^{11} s_i$$

Kliniske poster (magesmerter, avføring, allmenntilstand, vekt, høydeveksthastighet, abdominalstatus, perirektal sykdom, ekstraintestinale manifestasjoner) poengsettes 0, 5 eller 10. Laboratorieposter (alders- og kjønnsspesifikk hematokritt, SR, albumin) bidrar med lavere poengsummer. Totalskåren spenner fra 0 til 100. Vektposten beregnes ut fra prosentvis vektendring i forhold til en vanlig utgangsvekt. Hematokrittposten krever alders- og kjønnsspesifikke referanseverdier for å klassifisere avviket. Høydeveksthastigheten vurderes ut fra antall persentilkanaler barnet har falt på vekstkurven.

Utviklingskohorten besto av 133 barn og ungdom med Crohns sykdom, vurdert uavhengig av to leger ved hvert besøk [1]. I tillegg til PCDAI fylte hver lege ut en modifisert Harvey-Bradshaw og en global vurdering av sykdomsaktivitet (ingen, mild, moderat, alvorlig). Samsvaret mellom observatørene var godt for PCDAI, og skåren korrelerte sterkt med den globale vurderingen. Økende PCDAI-skår fulgte økende sykdomsalvorlighet, med signifikante forskjeller mellom alvorlighetsgruppene [1].

Tolkning i praksis

Kalkulatoren bruker tre nivåer:

En reduksjon på ≥12,5 poeng etter terapeutisk intervensjon gjenspeiler en klinisk relevant behandlingsrespons, en terskel som er validert i en prospektiv multisenterkohort med 181 nydiagnostiserte barn [3]. Denne endringsterskelen er sentral når PCDAI brukes til å vurdere respons på induksjonsbehandling.

PCDAI bør ikke stå alene. Internasjonale behandlingsmål for inflammatorisk tarmsykdom (STRIDE-II, 2021) omfatter klinisk remisjon, normalisering av biomarkører og endoskopisk tilheling, og hos barn også normal vekst. Skåren bør derfor ses sammen med CRP, fekalt kalprotektin og vekstutvikling.

Validering og ytelse

I en stor ekstern kohort fra ImproveCareNow-nettverket, med 1355 barn med Crohns sykdom ved 6373 besøk, ble PCDAI validert mot Physician Global Assessment (PGA) [2]. Gjennomsnittsskåren for inaktiv, mild, moderat og alvorlig sykdom etter PGA var henholdsvis 7,0, 18,3, 26,2 og 40,5. Korrelasjonen mellom PCDAI og PGA var $r = 0{,}61$ ($p < 0{,}001$). Det var likevel betydelig overlapp mellom PGA-kategoriene, særlig i de midtre klassene [2].

En systematisk oversikt fra 2025, som identifiserte 41 studier av operasjonelle egenskaper hos 14 pediatriske IBD-indekser, fant at PCDAI varierte sterkt i validitet og reliabilitet og ble vurdert som mindre gjennomførbar enn nyere alternativer [4].

Den viktigste begrensningen i PCDAIs ytelse gjelder sammenhengen med endoskopisk sykdomsaktivitet. I en prospektiv studie av 24 nydiagnostiserte barn med luminal Crohns sykdom, der PCDAI ble sammenlignet med SES-CD ved diagnose og etter 8 ukers induksjonsbehandling, var korrelasjonen dårlig både ved diagnose ($r = 0{,}33$) og etter behandling ($r = 0{,}34$) [5]. Av 13 barn med gjenværende endoskopisk aktivitet etter induksjon hadde 10 (77 %) PCDAI ≤10, det vil si klinisk remisjon [5]. Fekalt kalprotektin presterte bedre som enkeltstående proxy ($r = 0{,}50$ etter behandling), og et sammensatt endepunkt av PCDAI ≤10, CRP <5 mg/dL og fekalt kalprotektin <500 µg/g ga et positivt sannsynlighetsforhold (LR+) på 5,3 og et negativt sannsynlighetsforhold (LR-) på 0,2 for endoskopisk remisjon [5].

En sammenlignende studie av fire PCDAI-versjoner mot SES-CD i data fra 100 barn som gjennomgikk koloskopi, viste at alle versjonene hadde bare moderat korrelasjon med endoskopisk inflammasjon ($r = 0{,}42$-$0{,}45$) og at ingen versjon kunne gi en pålitelig vurdering av mukosal tilheling [6]. Beste grenseverdi for å identifisere endoskopisk tilheling med original-PCDAI var <10 poeng, med en sensitivitet på 63 % og en spesifisitet på 77 % [6].

Begrensninger

Gjennomførbarhet. I ImproveCareNow-kohorten kunne fullstendig PCDAI beregnes ved bare 16,7 % av besøkene, fordi høydeveksthastighet, perirektal undersøkelse og laboratorieverdier ofte manglet i rutinemessig helsetjeneste [2]. Dette er en praktisk begrensning som gjør instrumentet mindre nyttig utenfor strukturerte studier.

Mukosal tilheling. PCDAI måler klinisk aktivitet, ikke endoskopisk inflammasjon. Klinisk remisjon (PCDAI ≤10) utelukker ikke aktiv mukosal sykdom, og instrumentet bør ikke brukes som eneste mål på dyp remisjon eller for å avgjøre når behandling kan trappes ned [5, 6].

Vekt- og vekstposter. Vektposten krever en pålitelig utgangsvekt fra 4-6 måneder tidligere. Høydeveksthastighet er ikke en responsiv variabel på kort sikt og kan ikke fanges opp over en behandlingsperiode på uker. For jenter ≥15 år og gutter ≥17 år gis høydeposten 0 poeng per definisjon, fordi veksthastigheten i disse aldrene er lav uavhengig av sykdomsaktivitet [2].

Reviderte versjoner. En vektet PCDAI (wPCDAI) er utviklet for å bedre gjennomførbarheten og beholde ytelsen, med færre og omvektede poster. wPCDAI og original-PCDAI har sammenlignbar korrelasjon med endoskopiske mål [6]. Kalkulatoren her gjengir den opprinnelige indeksen fra 1991.

Perirektal undersøkelse. Posten for perirektal sykdom krever en undersøkelse som ikke utføres rutinemessig ved alle besøk, noe som ytterligere reduserer gjennomførbarheten i klinisk praksis [2].

Kilder

1. Hyams JS m.fl. Development and validation of a pediatric Crohn's disease activity index. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 1991;12(4):439-47. PMID: 1678008
2. Kappelman MD m.fl. A short pediatric Crohn's disease activity index for quality improvement and observational research. Inflamm Bowel Dis. 2011;17(1):112-7. PMID: 20812330
3. Hyams J m.fl. Evaluation of the pediatric Crohn disease activity index: a prospective multicenter experience. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2005;41(4):416-21. PMID: 16205508
4. Colman RJ m.fl. Operating properties of disease activity indices in pediatric inflammatory bowel disease: a systematic review. Inflamm Bowel Dis. 2025;31(1):220-45. PMID: 38547511
5. Zubin G, Peter L. Predicting endoscopic Crohn's disease activity before and after induction therapy in children: a comprehensive assessment of PCDAI, CRP, and fecal calprotectin. Inflamm Bowel Dis. 2015;21(6):1386-91. PMID: 25851564
6. Turner D m.fl. Which PCDAI version best reflects intestinal inflammation in pediatric Crohn disease? J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2017;64(2):254-60. PMID: 27050050